中國新藥創(chuàng)制公司諾誠健華醫(yī)藥有限公司（下稱“諾誠健華”，09969.HK）旗下的明星產(chǎn)品奧布替尼再獲新進展。
4月14日，諾誠健華宣布，公司旗下布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼用于治療多發(fā)性硬化（MS）已經(jīng)通過中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床研究用新藥（IND）審評，獲批在中國開展臨床II期研究。
諾誠健華于2015年11月注冊成立，自此開始自主研發(fā)創(chuàng)新藥，公司由前PPD旗下保諾科技總經(jīng)理兼首席科學(xué)官、前美國默克集團心臟病學(xué)研發(fā)總監(jiān)崔霽松和中國著名結(jié)構(gòu)生物學(xué)家施一公聯(lián)合創(chuàng)立。2020年3月，諾誠健華在港交所上市。
據(jù)介紹，這是一項評估奧布替尼用于多發(fā)性硬化患者的國際多中心臨床II期研究，將評估其有效性、安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和生物活性。此前的2020年11月，奧布替尼已獲美國FDA批準(zhǔn)開展治療多發(fā)性硬化臨床II期研究。
多發(fā)性硬化是一種自身免疫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)會異常攻擊神經(jīng)細胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺神經(jīng)和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無力、疲勞和視力損傷，并最終導(dǎo)致殘疾。
大多數(shù)多發(fā)性硬化患者在20-40歲時會開始經(jīng)歷首次癥狀，使該疾病成為年輕人非創(chuàng)傷性殘疾的主要原因。
BTK作為B細胞受體信號通路中的一個關(guān)鍵激酶，對B淋巴細胞、巨噬細胞及小膠質(zhì)細胞等參與多發(fā)性硬化病理過程的免疫細胞的發(fā)育和功能都很重要。因此，BTK抑制劑有望為多發(fā)性硬化等自身免疫性疾病的治療提供新穎的治療選擇。
值得注意的是，根據(jù)多發(fā)性硬化國際聯(lián)合會（MSIF）發(fā)布的數(shù)據(jù)，目前全球超過280萬人罹患多發(fā)性硬化。根據(jù)弗若斯特沙利文公司的分析數(shù)據(jù)，全球多發(fā)性硬化市場規(guī)模2018年達到230億美元，并預(yù)計到2030年達到489億美元。
